将在患者接受治疗后的一个月再依据临床疗效收费,Celgene看好CAR-T细胞产品作为新一代血液癌有效疗法

将在患者接受治疗后的一个月再依据临床疗效收费,Celgene看好CAR-T细胞产品作为新一代血液癌有效疗法

事件:2018年1月22日,Celgene(新基公司)确认以交易价格90亿美元(87美元/股)收购CAR-T细胞疗法企业Juno90.3%股权。

Juno与Celgene合并后将在血癌领域实现协同。

事件:

7月12日,FDA肿瘤药物专家咨询委员会(ODAC)以10:0的投票结果一致推荐批准诺华细胞治疗CAR-T疗法Tisagenlecleucel(CTL-019)上市。FDA将在10月3日前依据专家意见做出最终审批决定。我们预计,诺华CTL-019有望成为第一个或FDA批准上市的CAR-T疗法。

   
点评:医药巨头接连斥巨额收购CAR-T公司,CAR-T细胞产品价值获得认可,看好国内《原则》导向的技术领先、产业化稳步推进的公司,重点推荐复星医药、安科生物。

   
Juno和Novartis、Kite同属细胞免疫治疗的前驱公司,由于其最有希望的JCAR015项目在II期临床因出现脑水肿死亡而被暂停后掉出研发的第一梯队。但Juno具有广泛靶标和癌症适应症的产品组合,其主要产品JCAR017(靶向CD19)在复发、难治的弥漫性大B细胞淋巴瘤患者中获得了积极疗效,该疗法已获得美国FDA颁发的突破性疗法认定,有望在2019年上市。另JCR014对前期经过大剂量Ibrutinib治疗失败的CLL的疗效也较显著。Celgene和Juno完成合并以后,Juno的细胞免。疫疗法将显著增强Celgene在血液肿瘤领域的产品组合。

   
8月30日,FDA正式批准诺华突破性CAR-T疗法Kymriah(tisagenlecleucel,CTL-019)上市,并将其定义为以细胞工程为基础的基因治疗产品,用于治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病(ALL),且病情难治,或出现二次及以上复发的25岁以下患者。

   
CAR-T疗法疗效显著优于其他疗法,临床使用的安全性和生产质量的稳定性对于获批上市至关重要。

   
CAR-T疗法疗效显著、产业化进程确切,FDA已接连批准两款CAR-T产品上市。CAR-T细胞产品在血液瘤复发难治晚期病人身上展现了极其显著的治疗效果,以Kymriah(tisagenlecleucel,CTL019)为例,客观响应率高达83%,高出现有疗法1倍以上;中位生存期16.6月,相比疗效显著的双抗Blincyto仍延长了1倍以上。2017年8月31日FDA批准了诺华的CAR-T细胞产品Kymriah用于25岁以下青少年难治或复发急性淋巴细胞白血病(r/rALL)。2017年10月18日,FDA批准KitePharma的CAR-T细胞产品Yescarta(axicabtageneciloleucel,KTE-C19)上市,用于治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤的成人患者(DLBCL)。

    诺华、Kite的CAR-T产品已于2017年相继获批。

    点评:

   
1.CAR-T细胞疗法疗效显著优于现有疗法:CTL019的疗效数据显示,客观响应率高达83%,高出现有疗法1倍以上;中位生存期16.6月,相比疗效显著的双抗Blincyto仍延长了1倍以上。CTL019在r/rALL的疗效已毋庸置疑。

   
Gilead和Celgene相继斥巨资购买领先CAR-T疗法企业,CAR-T细胞产品价值获得认可。Celgene(新基公司)以90亿美元交易价格收购Juno90.3%股权(此前已持有其9.7%股权),获得其包括JCAR017(lisocabtagenemaraleucel)在内的CAR-T产品线。JCAR017在TRANSCEND的临床试验中,针对复发性或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤(DLBCL)显示了出色的临床效果,核心组3个月总体缓解率ORR达到74%(14/19)、完全缓解率CR达到68%(13/19)。2017年8月28日Gilead也以119亿美元(180美元/股)的价格收购了Kite,获得了包括KTE-C19在内的产品线,KTE-C19在随后不久的10月获得FA批准上市成为首个治疗DLBCL的CAR-T产品。

   
2017年8月,FDA正式批准诺华突破性CAR-T疗法Kymriah(CTL-019)上市,用于治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病(ALL),且病情难治,或出现二次及以上复发的25岁以下患者。10月18日,Kite制药Yescarta(KTE-C10)也获FDA批准,用于治疗对其他疗法无响应或接受过至少2种治疗方案后复发的特定类型成人大B细胞淋巴瘤患者。(Kite已被吉利德119亿美元收购)国内紧随其后,6家临床申请已获受理。

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2.关注生产质控和临床安全性:CAR-T疗法是一种伴有巨大个体差异的疗法,作为一种新型细胞型疗法在制备过程和使用过程中的安全稳定是FDA专家最为关注的问题。我们认为CAR-T上市基本已成定局,并且FDA后续会进一步完善对CAR-T的安全监测和疗效监测。国内2017年底有望出台《细胞制品研究与评价技术指导原则》正式稿,规范化、安全性要求利好疗效为王、专业过硬的研发型企业。

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